“老药新用”（Drug repurposing）是将现行药物用于治疗其他疾病药物研发策略。这不仅能加快研发速度、降低所需成本，并且可缩短进入临床试验进程，是很有效率的药物开发途径。最近，加拿大渥太华大学（University of Ottawa）科学家发现治疗神经疾病渐冻症的药物，有治疗恶性脑瘤潜力，有机会老药发展新用途。论文刊登于《干细胞报道》（Stem Cell Reports）期刊。
胶质母细胞瘤（Glioblastoma multiforme，GBM）是最常见的恶性脑瘤。其癌细胞源自神经胶质细胞（glial cell），增长、扩散力强，导致病情易急速恶化。现行治疗包括手术切除、放疗和化疗等。但由于其肿瘤形似“手指状触手”，会深入健康组织，手术难以完全清除癌细胞。残存的癌细胞在术后很容易再次生长和扩散，最终导致癌症复发而危及患者生命。
“依达拉奉”（Edaravone）是一款已被美国食品和药物管理局FDA核准，用于治疗渐冻症的药物。已知有清除自由基和抗发炎的作用，也会影响细胞基因表现。研究显示，器官损伤时，依达拉奉会降低诱导型一氧化氮合成酶（iNOS）浓度，减缓炎症和组织损伤的恶化。由于iNOS是脑瘤癌干细胞生长的关键因素，因此依达拉奉有机会通过降低表现而抑制癌干细胞生长。
胶质母细胞瘤是种极致命疾病领导本次发现的是渥太华大学疾病神经生物学讲座教授Arezu Jahani-Asl博士。研究显示，依达拉奉确实能抑制GBM癌症干细胞生长，对正常神经干细胞则无显著影响。此外，依达拉奉还能使癌干细胞对于放疗所诱发的细胞死亡更为敏感。因此依达拉奉与放疗联合使用时，根除癌症干细胞的效果更佳。由于癌症干细胞正是导致脑瘤癌细胞抗药性及复发的关键，抑制这些干细胞生长有机会改善脑瘤疗法。
Jahani-Asl博士表示，针对脑癌干细胞研发药物，将对GBM治疗产生重大影响。尽管癌症医学的知识日新月异，但脑癌的治疗却尚未有突破性进展，许多被诊断为侵袭性脑癌的患者生存时间往往不到两年。采取老药新用的策略开发GBM药物，有望大幅缩短研发时间，尽早为患者带来“救命的疗法”。
Jahani-Asl博士补充：“GBM是种极致命的疾病，对患者而言几乎是被宣判死刑。我们的研究已获得许多GBM患者家属的支持和捐款，这反映了他们对改善治疗的迫切期盼，令人深受感动。我们对未来也充满希望，因为老药新用相较于传统新药开发，将更有效率。”
（首图为示意图，来源：Unsplash）
