香港城市大学科研团队获政府资助,成功研发就像“基因手术刀”的创新技术,能够直接修复患者体内的缺陷基因,为肝脏和心血管遗传疾病提供根治的机会。这项突破性技术计划在未来3年内进行人体试验,期望让遗传病患者告别终身服药的困扰。

传统治疗遗传疾病只能控制病情,患者需要终身服药,而且药效会逐渐减弱,病情容易反复。 城大生物医学科学系郑宗立教授团队研发的新技术,就像为基因进行“微创手术”,直接找出并修复体内的“问题基因”。

这项技术运用获诺贝尔奖的CRISPR基因编辑工具,配合团队自家研发的“基因手术刀”和特定“运输车”(脂质纳米颗粒),能够精准地将修复工具运送至需要治疗的细胞位置。最重要的是基因一旦修复成功,效果便能持续终身,无需重复治疗。

研究团队目前开发了两款新药物:PL-100专门治疗罕见的肝脏遗传疾病,PL-200则针对影响全球数亿人的心血管遗传疾病。 这两种疾病目前均没有根治方法,患者只能依靠药物控制病情。

团队已在猴子身上完成初步测试,结果显示新技术安全有效,所需剂量也比传统治疗低。为确保治疗安全,研究人员更开发了专门的检测系统,能精确监测会否意外修改其他正常基因。

这项研究获得政府“产学研1+ 计划”资助,每个项目最高可获1亿港元支持。郑教授表示,基因修复技术代表医学未来发展方向,目标不只是控制疾病,而是能够彻底根治。他认为香港具备人才、资源和政策优势,有机会在全球基因医学领域担当领导角色。

郑教授同时创立引正基因公司,专门开发可负担的基因治疗技术,最近获得投资者注资加快研发进度。香港多家大学均在发展类似技术,包括科大研发阿兹海默症基因治疗,以及港大改良CRISPR技术,突显香港在这个新兴医疗领域的竞争优势。

对于一般市民来说,这项技术虽然仍在研发阶段,但已为众多遗传疾病家庭带来新希望。未来更有机会让患者摆脱终身服药的负担,获得真正根治的机会。