麻省理工学院（MIT）的研究人员最近在基因编辑技术上取得重大突破，显著降低了“先导编辑”（prime editing）方法的错误率，这个技术有望用于治疗多种遗传疾病。先导编辑是一种基因编辑方法，能够修复缺陷基因，使其正常运行，但过去存在一定风险，可能会引发不必要的基因变化。

MIT的科学家们通过改造驱动先导编辑的蛋白质，成功降低错误率。根据研究人员的说法，这一改进将使开发针对各种疾病的基因疗法变得更容易。2006年诺贝尔生理学或医学奖得主、麻省理工学院的名誉教授菲利普·夏普（Phillip Sharp）表示：“这篇论文概述了一种新的基因编辑方法，简化了传递系统，并且不增加额外步骤，却能实现更精确的编辑，并减少不必要的突变。”

研究团队的最新成果显示，先导编辑的错误率已从每七次编辑出现一次错误降低到每101次编辑出现一次错误，或在高精度模式下从每122次编辑一次错误降低到每543次编辑一次错误。这个进展使得基因编辑的安全性和有效性大幅提升。

这项研究的首席作者维卡什·乔汉（Vikash Chauhan）指出，这项技术在理论上可以用来解决数百种遗传疾病，通过直接修正细胞和组织中的小突变来实现。与传统的基因编辑技术相比，先导编辑不需要在目标DNA上进行双链切割，而是使用改造过的Cas9蛋白仅切割一条互补链，进而在DNA串行中插入新的串行。

尽管目前的先导编辑技术已经比早期的基因疗法工具更为先进，但仍然存在潜在的意外后果。MIT团队的研究表明，通过利用Cas9蛋白的突变版本（称为vPE），他们能够进一步降低错误率，最终将错误率降低至原始值的六十分之一，这一成果在小鼠和人类细胞中进行了测试。

目前，MIT团队正在进一步改进先导编辑的效率，并探索如何将这些编辑器有效地传递到特定的身体组织中，这一直是基因疗法中的一大挑战。研究人员希望其他实验室能够开始在其研究中使用这一新的先导编辑方法，这将对基因编辑的研究和应用产生深远影响。

（首图来源：Unsplash）