在一项突破性研究中，伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街医院（GOSH）科学家们开发出一种名为BE-CAR7的基因编辑CAR T细胞疗法（CAR T-cell therapy），这种疗法对于抵抗性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）患者显示出高缓解率，为侵略性癌症的患者和家庭带来新希望。
BE-CAR7是全球首个使用基因编辑免疫细胞疗法，专门针对T-ALL这种罕见且快速增长的血癌。这种疗法目标是诱导疾病缓解，甚至持久无病状态。基因编辑技术进步使得科学家能够精确地修改活细胞内DNA，此过程被称为基因编辑。
2022年，GOSH和UCL研究人员首次在一名13岁女孩艾莉莎（Alyssa）身上使用了这种基因编辑疗法。随后，还有八名儿童和两名成人在GOSH和国王学院医院（KCH）接受了这项疗法。这种基于CAR-T细胞免疫疗法是针对多种血癌的新选择，通过改造T细胞，使其能够识别癌细胞表面特定标记，攻击并摧毁癌细胞。
BE-CAR7 T细胞制作过程中，使用了基因编辑技术，这种技术利用特殊策略来减少双链DNA断裂风险。研究人员利用CRISPR基因编辑技术执行精确DNA修改，重新设计T细胞。这些同种CAR T细胞是从健康供体的白血球中制造，并在GOSH无尘室中进行工程处理。
一旦基因编辑CAR T细胞被注入患者体内，它们会迅速寻找并消灭全身T细胞，包括驱动疾病的白血病T细胞。如果在约四周内清除白血病，患者将接受骨髓移植，随后几个月内重建健康免疫系统。
16岁艾莉莎来自英国莱斯特，是全球首位接受基因编辑细胞疗法的患者。她在2021年5月被诊断为T细胞白血病，经历了多次标准疗法失败后，选择参加这项研究。如今，她已经康复，并期待着学习驾驶，最终成为一名研究科学家，帮助更多像她一样的患者。
（首图来源：shutterstock）
